A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o youtuber e piloto Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob. O remédio, desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron, ainda não tem estudo clínico em humanos contra essa doença.
O pedido de importação foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo tratamento, depois de Lito ser aceito num programa de uso compassivo. A modalidade permite acesso a substâncias ainda experimentais a pacientes sem alternativa terapêutica disponível.
O ALN-6457 é um siRNA conjugado a C16, molécula desenhada para bloquear a produção da proteína príon (PrP), associada à Creutzfeldt-Jakob. Lito Sousa será a primeira pessoa no mundo a testar o remédio contra essa doença, já que o composto ainda está em fase pré-clínica para essa indicação.
Esse tipo de molécula funciona silenciando o gene que produz a proteína-alvo, em vez de atacar diretamente o sintoma da doença.
O tratamento deve chegar ao Brasil em sete a oito dias, prazo que pode mudar durante o processo de importação.
A autorização muda o tratamento disponível a Lito: até agora, a família buscava vaga em um estudo com outra droga, a ION717, nos Estados Unidos.
O piloto e criador do canal Aviões e Músicas fez um apelo público por acesso a tratamentos experimentais depois de anunciar o diagnóstico, no fim de agosto. Na ocasião, a família aguardava um estudo clínico previsto para outubro em Harvard.
Mesmo internado, ele comemorou a marca de 4 milhões de inscritos no canal no YouTube na semana passada.
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A doença de Creutzfeldt-Jakob é neurodegenerativa, rara e não tem tratamento curativo estabelecido. É causada pelo acúmulo de príons, proteínas mal dobradas que danificam o tecido cerebral.
O uso compassivo já teve desfecho trágico no Brasil. Em agosto, sete pacientes morreram durante o uso compassivo de outro medicamento experimental, a polilaminina. O ALN-6457 é uma molécula diferente, de outra classe farmacológica.
O que acontece agora
O medicamento deve chegar ao Brasil em sete a oito dias, prazo que pode mudar durante a importação. A família de Lito Sousa também segue à espera de uma vaga no estudo clínico com a droga ION717, previsto para começar em outubro em Harvard.
