Um ensaio da Cleveland Clinic com a terapia CTX310, que usa CRISPR para desativar um gene ligado ao colesterol, reduziu o LDL em 52,5% e os triglicerídeos em 47,8% um ano após uma única infusão. Não houve nenhum efeito adverso grave registrado no período.
A matéria anterior desta coluna sobre o CRISPR mostrou a tecnologia saindo do laboratório rumo à medicina, com o Casgevy aprovado contra doença falciforme. Na semana seguinte, o campo avançou com um resultado contra o colesterol e um pedido de aprovação nos Estados Unidos.
A farmacêutica CRISPR Therapeutics desenvolveu o CTX310 para desligar o gene ANGPTL3, que regula colesterol e triglicerídeos no fígado. O ensaio de fase 1, da Cleveland Clinic, testou doses de 0,1 a 0,8 mg/kg em 15 pacientes, todos com infusão única.
Os resultados foram apresentados no congresso de 2026 da European Society of Cardiology e publicados pelo New England Journal of Medicine, com o cardiologista Luke Laffin, da Cleveland Clinic, como primeiro autor.
Não é a primeira terapia CRISPR a mirar o colesterol. Em maio, a TV Sim Brasil noticiou um ensaio da Verve Therapeutics que desligava outro gene, o PCSK9, e chegou a 62% de redução do LDL. Os dois programas atacam alvos genéticos diferentes.
O que a Intellia pede à FDA?
A Intellia pede a aprovação do lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), terapia CRISPR de dose única que desliga o gene KLKB1 para prevenir crises de angioedema hereditário. A FDA aceitou o pedido com revisão prioritária e marcou a decisão para 10 de março de 2027.
Em estudo de fase 3 da própria empresa, uma única dose reduziu em 87% os ataques da doença frente a placebo.
Se aprovado, o lonvo-z será a primeira terapia CRISPR aplicada dentro do corpo a chegar ao mercado. Hoje, as terapias já aprovadas editam células fora do corpo e depois as reinfundem, como faz o Casgevy.
Nem tudo caminha na mesma direção. Em agosto, a revista STAT News revelou que uma criança morreu em ensaio de edição genética da chinesa HuidaGene contra distrofia muscular de Duchenne. O estudo seguiu via regulatória que permite hospital chinês iniciar teste sem supervisão do governo.
O caso reacende o debate sobre transparência e segurança em ensaios de edição genética fora da supervisão regulatória tradicional.
O que chega ao Brasil?
O que chega ao Brasil, por enquanto, é nada disso. Nenhuma das terapias citadas tem pedido de registro na Anvisa, e nem o Casgevy, aprovado nos Estados Unidos desde 2023, está disponível pelo SUS ou pela rede privada no país.
Nos Estados Unidos, o Casgevy custa US$ 2,2 milhões por paciente, valor que a fabricante Vertex Pharmaceuticals informou ao órgão regulador do mercado de capitais americano.
A Anvisa já demonstrou disposição para recuar diante de terapias avançadas. Em agosto, cancelou o registro do Elevidys, remédio de até R$ 20 milhões para distrofia muscular, depois de mortes ligadas ao vetor usado para entregar o gene.
O que acontece agora
O que acontece agora tem duas datas para acompanhar. A FDA decide sobre o lonvo-z até 10 de março de 2027, e a Cleveland Clinic prevê ampliar o CTX310 para mais pacientes, com acompanhamento de segurança programado para 15 anos.
As duas datas ainda não têm confirmação de efeito no Brasil.
