A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys, terapia gênica indicada para Distrofia Muscular de Duchenne que chegou a custar até R$ 20 milhões por dose. A medida, publicada na Resolução RE nº 3.332/2026, atende a pedido da própria fabricante, a Roche.
Segundo a Anvisa, os dados apresentados pela empresa "não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no Brasil". O registro havia sido concedido em dezembro de 2024.
Não é a primeira vez que o Elevidys entra na mira da agência. Em julho de 2025, a Anvisa já havia suspendido cautelarmente a venda do produto no país, pela Resolução RE 2.813/2025, após relatos de mortes por insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos.
O cancelamento reabre uma ferida conhecida por famílias brasileiras. Em junho, a TV Sim Brasil acompanhou a luta de uma família em Brasília para conseguir o mesmo remédio, cotado então em R$ 17 milhões, para um menino com a doença.
A mãe do garoto fez apelo público pelo tratamento dias depois.
Caso parecido ocorreu no Piauí, onde a Justiça determinou que o poder público fornecesse o medicamento a outro menino com a mesma doença. Os dois casos correram enquanto o produto ainda tinha registro ativo no Brasil.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara e progressiva que atinge quase só meninos, quase sempre diagnosticada na infância. Sem tratamento, ela reduz gradualmente a força muscular e tende a comprometer também os músculos respiratório e cardíaco.
O Elevidys é desenvolvido pela americana Sarepta Therapeutics e vendido fora dos Estados Unidos em parceria com a Roche. A proposta da terapia gênica é entregar uma cópia funcional do gene da distrofina, proteína que falta no organismo de quem tem a doença.
A Anvisa afirma que o cancelamento do registro não muda as obrigações da Roche com quem já foi tratado.
A empresa segue responsável pelo monitoramento contínuo de segurança dos pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com envio periódico de dados à agência.
O caso não é exclusividade brasileira. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também já recusou autorização de comercialização para o Elevidys no bloco europeu, sinal de que a reavaliação do produto corre em mais de um mercado.
O que acontece agora
Sem registro ativo, o Elevidys não pode mais ser vendido no Brasil, e novas prescrições ficam inviabilizadas. Quem já recebeu a dose entre dezembro de 2024 e julho de 2025 segue sob acompanhamento clínico da Roche, que deve continuar reportando a segurança do tratamento à Anvisa.
A agência não informou se e quando o produto poderá voltar a ser avaliado para um novo registro no país.
